Gene and Cell Therapies

پیشرفت‌های عمده در زمینه بیوتکنولوژی و زیست‌شناسی مولکولی در قرن بیست و یکم منجر به درک بهتر پاتوفیزیولوژی بیماری‌ها شده‌است. نسل جدیدی از بیوداروها پدیدار شده‌اند، از جمله طیف گسترده‌ای از درمان‌های نوآورانه سلول و ژن. هدف از این درمان‌ها جلوگیری یا درمان بیماری‌های خطرناک و مزمن است که قبلا لاعلاج تلقی می‌شدند. این کتاب تکامل و سازگاری محیط قانونی برای ارزیابی این درمان‌ها را در تضاد با مقاومت آژانس‌های ارزیابی فن‌آوری سلامت (‏HTA)‏و پرداخت کنندگان برای تصدیق ویژگی درمان‌های سلولی و ژنی و نیاز به تطبیق چارچوب‌های تصمیم‌گیری موجود توصیف می‌کند. این کتاب بینش‌هایی را در مورد آموخته‌های حاصل از تجربه درمان‌های سلولی و ژنی فعلی (‏تایید قانونی، HTA، و دسترسی به بازار)‏، علاوه بر رونده‌ای آینده برای افزایش دسترسی بیمار به این درمان‌ها فراهم می‌کند. ویژگی‌های کلیدی: تغییر بالقوه الگوی درمان و اختصاصی بودن درمان‌های سلول و ژن، از جمله حرکت تدریجی از مدیریت درمان مکرر به مدیریت واحد یک باره با پتانسیل قطعی را توصیف می‌کند. چالش‌های HTA در مورد مقرون‌به‌صرفه بودن درمان‌های سلول و ژن آینده و چالش‌های احتمالی برای سیستم‌های بیمه درمانی راه‌حل‌های بالقوه برای رسیدگی به این چالش‌ها و تضمین دسترسی بیمار به نوآوری در عین حفظ پایداری سیستم‌های درمانی را فراهم می‌کند.

---